Strategie, Dossier und Statistik aus einer Hand (beschleunigen die Prozesse)
Der Großteil klinischer Studien wird im Hinblick auf die Zulassung von Medikamenten durch die FDA und EMA geplant. Ist die Zulassung erreicht, taucht als nächste Hürde der Erstattungsprozess auf. Hier stellt sich nicht mehr nur die Frage nach der Wirksamkeit und Sicherheit der Substanz in einem Indikationsgebiet, sondern auch die Frage nach einem Zusatznutzen im Vergleich zu schon zugelassenen und verfügbaren Medikamenten. Dieser Zusatznutzen kann sich zum Beispiel in Form von verbessert
In Deutschland stellen G-BA und IQWiG sehr spezifische und hohe Anforderungen an die Studienauswertungen für die Zusatznutzenbewertung in Deutschland, sodass kaum eine Studie nicht noch einmal anhand dieser Anforderungen neu ausgewertet werden muss. Zusätzlich kommt es häufig vor, dass sich das Label von der Studienpopulation unterscheidet und somit alle Analysen spezifisch für Teilpopulationen durchgeführt werden müssen. Um ein Verbesserungspotential gegenüber der momentanen deutschen Versorgungsrealität untersuchen zu können, müssen außerdem Patientinnen und Patienten mit bestimmten Vergleichstherapien ein- bzw. ausgeschlossen werden, um eine Übertragbarkeit der Studienergebnisse auf Deutschland zu ermöglichen.
Für den Nutzenbewertungsprozess sind insgesamt also nicht nur die in Studienprotokoll und statistischem Analyseplan definierten Analysen nötig, es müssen auch spezielle, vom G-BA geforderte Analysen durchgeführt werden. Zusätzlich können auch post hoc explorative Analysen umgesetzt werden, um mit der vorliegenden Evidenz die bestmöglichen Antworten auf die Fragen des Nutzenbewertungsprozesses zu geben.
Abbildung 1: Bausteine einer Datenanalyse für die Nutzenbewertung in Deutschland
Dafür sind eine aufwändige GAP-Analyse und ein hoher Grad an internationaler Kommunikation zwischen Market Access, Medizin und den auswertenden Statistikern notwendig. Dieser Aufwand der neuen Auswertungen und Abstimmungen ist oft nicht vorab eingeplant und kommt überraschend mit viel Aufwand und Zeitdruck auf alle Beteiligten zu.
Abbildung 2: GAP-Analyse: Vorbereitung der Datenanalyse
Bevor der Umfang der nötigen Analysen festgestellt wird, muss zunächst die Strategie des gesamten Erstattungsprozesses festgelegt werden. Im Rahmen einer strategischen Analyse werden die aktuelle und zukünftige Marktsituation beleuchtet sowie das momentane Label und dessen Auswirkungen diskutiert. Auch die Studienlage im Indikationsgebiet muss genau betrachtet werden: gibt es direkt vergleichende Evidenz, oder muss ein (adjustierter) indirekter Vergleich durchgeführt werden? Kann Evidenz aus mehreren Studien im Rahmen einer Meta-Analyse zusammengefasst werden, um einen höheren Evidenzgrad zu erreichen? Sind im Rahmen der Verfahren bei der FDA und EMA Anzeichen für einen weiteren Nutzen oder Schaden entdeckt worden? Gibt es spezielle Fragen und Anforderungen für die Sicherstellung der Transferierbarkeit der Daten auf den deutschen Markt?
Basierend auf diesen Untersuchungen werden die Methoden für die folgenden Analysen definiert. Im Nachgang werden die noch nötigen Analysen priorisiert, mit der Gesamtstrategie abgeglichen und mit den auswertenden Statistikern kommuniziert. Diese führen zunächst potenziell die im SAP definierten Analysen mit auf das Label angepassten Populationen durch, danach schließen sich die für den deutschen Prozess nötigen Analysen an. Explorative Analysen beinhalten häufig die Kombination mehrerer Studien, wie im Falle von Meta-Analysen oder indirekten Vergleichen, oder die Definition neuer Endpunkte anhand schon in Studien erhobener Daten.
Abbildung 3: Prozess der Datenanalyse
Vollständige Begleitung des HTA-Prozesses aus einer Hand
Aufgrund der Komplexität des Prozesses und der notwendigen engen Verzahnung der am Projekt beteiligten Spezialisten hat SmartStep Consulting sich vor mehr als 5 Jahren dazu entschlossen, eine strategieoptimierte, vollständige Auswertung für den gesamten HTA-Prozess zu etablieren. Dies inkludiert die Strategie, Dossier-Erstellung, Einreichung der Stellungnahme, Vorbereitung der Anhörung und eventueller Nachreichungen bis hin zur Preisverhandlung. Neben der Analyse klinischer Studien und Register führen wir auch regelmäßig (Netzwerk-) Metaanalysen, indirekte Vergleiche und Festbetragssimulationen durch. Der Umfang der von uns durchgeführten Projekte reicht von der Effektschätzung weniger Endpunkte, über die Auswertung von Zulassungsstudien, Analyse mehrerer Studien in diversen Teilpopulationen mit indirekten Vergleichen, Meta-Analysen bis hin zu Analysen von Versorgungsdaten zur Prävalenzschätzung.
Unsere Statistik-Abteilung verfügt über jahrelange Erfahrung im AMNOG-Kontext und ist optimal mit den Kolleginnen und Kollegen der Bereiche Strategy, Medical Writing und Pricing verzahnt. So konnte zum Beispiel durch maßgeschneiderte Output-Tabellen der Aufwand und die Fehleranfälligkeit im Transfer der Ergebnisse ins Dossier entscheidend verringert werden und durch enge Abstimmung zwischen den Teams die vollständigen Analysen mehrerer Studien mit neuer Population fristgerecht zur schriftlichen Stellungnahme durchgeführt und aufbereitet werden.
Abbildung 4: Zusammenstellung des Projektteams
Der gesamte Prozess der Nutzenbewertung kann durch wegfallenden Koordinationsaufwand unterschiedlicher Teams, aufeinander abgestimmte Timelines, einen Marktzugang aus einer Hand, sowie kurzen Return bei zeitkritischen Analysen für Stellungnahme und Anhörung flexibel und effizient gestaltet werden.
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